Biogen снижает цену на препарат от болезни Альцгеймера Aduhelm, поскольку он сталкивается с препятствиями

В понедельник компания Biogen снизила цену на свой спорный новый препарат от болезни Альцгеймера "Адухельм", поскольку препарат сталкивается со слабыми продажами и растущей критикой.

Цена была снижена до $28 200 в год с $56 000 в тот же день, когда группа экспертов по болезни Альцгеймера и защитников здоровья призвала Управление по контролю за продуктами и лекарствами отозвать препарат с рынка и заявила, что поддерживает попытку подать официальное прошение об отзыве препарата.

"Решение F.D.A. одобрить Адухельм является необоснованным как с научной, так и с клинической точки зрения", - говорится в заявлении, подписанном 18 учеными, большинство из которых врачи. "Этот препарат должен быть немедленно отозван с рынка".

Агентство одобрило Aduhelm в июне, несмотря на то, что совет высокопоставленных чиновников F.D.A., консультативный комитет внешних экспертов и многие специалисты по болезни Альцгеймера заявили, что научные данные показывают, что препарат не обеспечивает явной пользы для пациентов и несет риск опасных побочных эффектов.

Крупные системы здравоохранения, включая Кливлендскую клинику, Mount Sinai Health System, Mass General Brigham и Департамент по делам ветеранов, отказались предлагать Адухельм, ссылаясь на вопросы о его пользе и рисках. В октябре компания Biogen сообщила, что за сентябрь "Адухельм" принес всего 1,9 миллиона долларов дохода, что поразительно мало, учитывая, что около 1,5 миллиона американцев страдают легкой формой деменции, связанной с болезнью Альцгеймера, что дает им право на получение этого препарата.

В заявлении о снижении цен в понедельник Мишель Вунатсос, главный исполнительный директор Biogen, сказал, что компания "прислушалась к отзывам наших заинтересованных сторон" и считает, что "слишком многим пациентам не предлагается выбор Адухельма из-за финансовых соображений".

Однако Брайан Скорни, аналитик компании Robert W. Baird & Company, после объявления цены сказал: "Для широкого большинства людей, критически относящихся к Адухельму, 56 000 долларов и 28 000 долларов - это исключительно высокие цены за препарат, который, по мнению многих людей, вообще не работает".

Заявление экспертов по болезни Альцгеймера и защитников здоровья, призывающее F.D.A. отозвать Адухельм, стало результатом трехчасовой видеовстречи ученых на прошлой неделе.

"Мы не просто говорим, что одобрение препарата было, вероятно, худшим решением, которое когда-либо принимало F.D.A.", - сказал участникам совещания 15 декабря доктор Питер Уайтхаус, невролог и эксперт по болезни Альцгеймера из Западного резервного университета Кейза, который вел совещание. "Это настолько плохо, что мы должны выступать за отмену препарата".

Врачи и ученые, подписавшие заявление, также согласились предоставить свой опыт для поддержки подачи петиции граждан - официального процесса, направленного на отмену решения F.D.A.. Петиция будет подана Right Care Alliance, коалицией врачей, пациентов и членов сообщества, которая также распространяет обещание для врачей, которые обещают не выписывать Адухельм, и для пациентов и членов семей, которые говорят, что не будут просить об этом.

Доктор Викас Саини, председатель Right Care Alliance и президент Lown Institute, аналитического центра в области здравоохранения, сказал, что, хотя процесс подачи петиций гражданами может занять месяцы или годы, он может побудить F.D.A. к действиям.

Доктор Сайни, который помог организовать встречу на прошлой неделе, сказал, что из 45 петиций граждан, поданных с 1971 года группой Public Citizen, в 27 случаях F.D.A. отозвало лекарства с рынка, а в семи других случаях агентство резко ограничило применение лекарства.

В ответ на призыв отозвать одобрение препарата Aduhelm, также известного под научным названием адуканумаб, представитель F.D.A. заявила, что "набор данных для Aduhelm был очень сложным, и мы провели тщательный анализ".

Пресс-секретарь также сказала, что "тщательный анализ клинических испытаний фазы 2 и фазы 3 подтверждает вывод о вероятности того, что Адухельм обеспечивает клиническую пользу - хотя имеющиеся в настоящее время данные не дают существенных доказательств эффективности по клинической пользе."

Адухельм также сталкивается с сопротивлением в других странах. В пятницу эксперты Европейского агентства по контролю за лекарственными средствами рекомендовали не одобрять Адухельм, и компания Biogen заявила, что попросит пересмотреть это решение.

Несколько месяцев назад ведущие канадские организации по исследованию болезни Альцгеймера заявили, что одобрение препарата в Канаде "не может быть оправдано".

Доктор Говард Чертков, научный директор Канадского консорциума по нейродегенерации при старении, был одним из трех экспертов по болезни Альцгеймера из-за пределов США, подписавших заявление, призывающее F.D.A. отозвать препарат. "Мы считаем, что это уклонение от нашей ответственности как врачей - позволить маргинальному препарату с очень высокой стоимостью ввозиться в страну, поэтому мы довольно активно пытаемся предотвратить то, что произошло в штатах, в Канаде", - сказал он на встрече на прошлой неделе.

Два почти одинаковых клинических испытания Адухельма, моноклонального антитела, вводимого в виде ежемесячной инфузии, были остановлены досрочно, поскольку независимый комитет по мониторингу данных пришел к выводу, что препарат не принесет пользы. Более поздний анализ, проведенный компанией Biogen, показал, что у участников одного испытания, получавших высокую дозу препарата, наблюдалось очень незначительное замедление снижения когнитивных способностей, в то время как участники другого испытания не получили никакой пользы.

Примерно у 41 процента пациентов, получавших высокую дозу препарата - дозу, одобренную Федеральным агентством по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств, - наблюдался отек мозга или кровоизлияние в мозг - побочные эффекты, которые часто были легкими или бессимптомными, но иногда были серьезными.

В заявлении, опубликованном в понедельник, также содержится возражение против обоснования Ф.Д.А. для одобрения препарата. Признавая, что доказательств того, что Адухельм поможет пациентам, недостаточно, агентство одобрило его по программе "ускоренного одобрения", которая позволяет разрешать лекарства без доказательства пользы для серьезных заболеваний, которые имеют мало вариантов лечения, если лекарство влияет на часть биологии болезни (известную как суррогатная конечная точка) таким образом, что "с достаточной вероятностью можно предсказать клиническую пользу".

F.D.A. основывает свое одобрение на способности Адухельма уменьшать количество белка под названием амилоид, который образует бляшки в мозге людей с болезнью Альцгеймера. Но эксперты говорят, что многолетние исследования не показали, что снижение уровня амилоида помогает при проблемах с памятью или мышлением.

Одобрение препарата из-за снижения уровня амилоида "будет иметь огромные и широкомасштабные негативные последствия для пациентов, семей" и исследований деменции, сказал на заседании на прошлой неделе доктор Кеннет Ланга, профессор медицины Мичиганского университета.

В заявлении группы, которое включает раздел, где другие могут подписать свои имена в поддержку, обыгрывается формулировка F.D.A., призывающая к "ускоренному выходу".

"Чтение обоснования F.D.A. было похоже на просмотр сценки "Saturday Night Live" для ботаников", - сказал доктор Сайни. "Я имею в виду, мне было трудно в это поверить".

Одобрение агентства требует, чтобы компания Biogen провела еще одно испытание, чтобы проверить, работает ли "Адухельм". В своем ответе в понедельник представитель F.D.A. сказала: "Мы считаем, что данные поддерживают ускоренное одобрение, но при этом компания обязана провести дополнительное исследование". На прошлой неделе компания Biogen заявила, что она разработала протокол, позволяющий завершить это исследование в 2026 году, за несколько лет до истечения срока, установленного Федеральным управлением по контролю качества пищевых продуктов.

Перед тем как подписать заявление в понедельник, доктор Сэм Гэнди, директор Центра когнитивного здоровья в Маунт-Синай, который помог организовать встречу, сказал, что, поскольку такие группы защитников, как Ассоциация Альцгеймера, по-прежнему поддерживают одобрение препарата, у него есть "опасения, что призыв к чему-то может вызвать обратную реакцию, которая отменит то, к чему мы действительно хотим прийти".

Но доктор Джерри Эйворн, профессор медицины Гарвардской медицинской школы, который также подписал заявление, сказал, что хотя маловероятно, что призыв к отзыву препарата заставит чиновников F.D.A. сказать: "Да, они правы, мы ошиблись, нам лучше отменить это решение", тем не менее, это действие важно. "Мы занимаем позицию и говорим, что процесс был ужасным, а результат - ужасным, и даже если они не прислушаются к этому, это будет своего рода выстрел в нос".