Medicare предлагает резко ограничить покрытие препарата от болезни Альцгеймера Aduhelm

Во вторник представители Medicare заявили, что федеральная программа медицинского страхования должна ограничить покрытие спорного нового препарата от болезни Альцгеймера Aduhelm пациентами, участвующими в одобренных клинических испытаниях, что значительно ограничит число пациентов, которые могут использовать этот дорогостоящий препарат.

В своем предварительном решении Центр по контролю за лекарствами и медицинским обслуживанием заявил, что после тщательного изучения научных данных и мнений многих заинтересованных сторон он пришел к выводу, что остаются значительные сомнения в том, что потенциальные преимущества Адухельма для пациентов перевешивают риски безопасности.

В результате агентство заявило, что будет предоставлять покрытие только тем пациентам, которые получают препарат в ходе рандомизированных контролируемых исследований, считающихся золотым стандартом научной оценки, поскольку они сравнивают пациентов, получающих препарат, с контрольной группой пациентов, обычно получающих плацебо.

Доктор Ли Флейшер, главный врач агентства и директор Центра клинических стандартов, заявил во вторник, что полученные данные свидетельствуют о том, что "несмотря на потенциальную перспективность этого лечения, существует также возможность серьезного вреда для пациентов. Этот вред может включать головные боли, головокружение, падения и кровоизлияния в мозг".

Доктор Флейшер добавил: "Наша главная цель - защитить бенефициаров от потенциального вреда от вмешательства без известных преимуществ в популяции Medicare. Как практикующий врач, я не могу переоценить необходимость понимания рисков и преимуществ того или иного лечения, чтобы лучше информировать пациентов и их семьи при принятии решений о лечении".

В своем заявлении компания Biogen, производящая препарат Адухельм, заявила, что позиция агентства "отрицает ежедневное бремя людей, живущих с болезнью Альцгеймера", и что требование клинических испытаний "исключит почти всех пациентов, которые могут получить пользу".

Решение крайне необычно, "впервые C.M.S. ограничила доступ бенефициаров Medicare к лекарству, одобренному F.D.A., таким образом", - сказал Джеймс Чемберс, исследователь из Центра оценки стоимости и рисков в здравоохранении при Медицинском центре Тафтса. Программа почти всегда оплачивает лекарства, одобренные Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств, по крайней мере, в отношении медицинских заболеваний, указанных на их этикетке, сказал он и другие эксперты в области политики здравоохранения.

Около 1,5 миллиона американцев страдают тем типом заболевания, для лечения которого ФАР одобрила препарат: легкое когнитивное снижение, связанное с болезнью Альцгеймера. Но если решение станет окончательным этой весной, оно может ограничить применение Адухельма "возможно, несколькими тысячами пациентов, которые примут участие в рандомизированных испытаниях в течение следующих трех-пяти лет", - сказал доктор Шон Тунис, бывший сотрудник Medicare, который сейчас является старшим научным сотрудником центра Тафтса.

Это ограничение, по словам доктора Туниса, "фактически означает, что подавляющее большинство пациентов, отвечающих критериям одобрения F.D.A.", не получат препарат. "Таким образом, это почти то же самое, что и решение об отсутствии покрытия", - сказал он.

Окончательное решение агентства, которое ожидается к 11 апреля после периода публичных комментариев, который продлится с сегодняшнего дня до середины февраля, также будет распространяться на аналогичные препараты для лечения болезни Альцгеймера, которые в настоящее время проходят испытания и, как ожидается, будут рассмотрены на предмет одобрения F.D.A..

Адухельм был одобрен F.D.A. в июне, и это решение подверглось резкой критике со стороны многих врачей и экспертов по болезни Альцгеймера, поскольку результаты клинических испытаний показали, что препарат имеет значительные риски безопасности и неясную пользу для пациентов.

Конгресс расследует, не слишком ли тесно F.D.A. сотрудничало с Biogen и почему препарат Aduhelm был одобрен, несмотря на серьезные возражения некоторых высокопоставленных чиновников F.D.A. и независимого консультативного комитета агентства.

До сих пор лишь небольшое число пациентов - лишь небольшая часть от того числа, на которое изначально рассчитывали Biogen и отраслевые аналитики - использовали "Адухельм", моноклональное антитело, вводимое в виде ежемесячной инфузии, известное также под научным названием адуканумаб.

Многие крупные американские системы здравоохранения, включая Кливлендскую клинику и Маунт Синай, отказались предлагать этот препарат, ссылаясь на вопросы о его пользе и рисках. В прошлом месяце группа экспертов по болезни Альцгеймера и защитников здоровья призвала F.D.A. отозвать Адухельм с рынка и заявила, что поддерживает попытку подать официальное прошение в агентство об отзыве препарата.

F.D.A. само признало, что при одобрении Адухельма не было достаточных доказательств того, что он поможет пациентам. Вместо этого оно одобрило препарат - первое новое средство для лечения болезни Альцгеймера за последние 18 лет - в рамках программы "ускоренного одобрения", которая позволяет разрешить применение непроверенных препаратов для лечения серьезных заболеваний с небольшим количеством вариантов лечения, если препарат воздействует на биологический механизм таким образом, что считается "достаточно вероятным предсказать клиническую пользу".

Основанием для ускоренного одобрения препарата послужило то, что Адухельм снижает уровень белка, называемого амилоидом, который образует бляшки в мозге людей с болезнью Альцгеймера. Но многие специалисты по болезни Альцгеймера говорят, что обширные исследования показали мало доказательств того, что снижение уровня амилоида замедляет снижение когнитивных способностей.

F.D.A. также потребовало от компании Biogen провести еще одно клиническое исследование, чтобы определить, есть ли у препарата какие-либо доказательства пользы. В течение нескольких лет, которые потребуются для завершения этого испытания, Адухельм будет доступен для пациентов.

Решение Medicare о покрытии препарата считается решающим для будущего "Адухельма", цена которого составляет 28 200 долларов США в год на одного пациента. Примерно 80 процентов пациентов, имеющих право на получение препарата, достаточно взрослые, чтобы получить страховое покрытие по программе Medicare.

Первоначально компания Biogen установила цену на препарат в размере 56 000 долларов США в год, но в прошлом месяце после нескольких месяцев слабых продаж снизила цену вдвое. До снижения цены Biogen актуарное подразделение Medicare, не зная, каким будет решение о покрытии, установило одно из самых больших в истории повышений страховых взносов по части B программы Medicare на 2022 год, частично обусловленное возможностью покрытия препарата Aduhelm.

После снижения цены компанией Biogen группы защиты пациентов с болезнью Альцгеймера призвали C.M.S. снизить повышение страховых взносов. В понедельник министр здравоохранения и социальных служб Ксавьер Бекерра заявил, что он поручает C.M.S. пересмотреть повышение страховых взносов, "учитывая резкое изменение цены на препарат от болезни Альцгеймера "Адухельм"".

Представители Medicare должны определять покрытие на основании того, является ли лекарство "разумным и необходимым", и на брифинге с журналистами чиновники заявили, что цена не была фактором в их решении.

Доктор Флейшер, признавая необычный характер решения, сказал, что "C.M.S. использует свои полномочия, предоставленные Конгрессом, чтобы определить, считается ли препарат разумным и необходимым, что означает, что польза от улучшения познания перевешивает вред для населения Medicare".

Несколько групп по защите интересов пациентов, включая Ассоциацию Альцгеймера, настаивали на одобрении препарата и его распространении на Medicare, и они выразили сильное разочарование предварительным решением агентства.

Гарри Джонс, исполнительный директор Ассоциации Альцгеймера, в своем заявлении сказал, что это решение равносильно "шокирующей дискриминации всех людей с болезнью Альцгеймера", добавив, что "при таком подходе доступ к лечению теперь будет иметь только привилегированное меньшинство, те, кто имеет доступ к исследовательским институтам, что усугубляет и создает дальнейшее неравенство в здравоохранении".

В предлагаемых критериях покрытия Medicare также говорится, что рандомизированные исследования должны быть одобрены C.M.S. или Национальными институтами здоровья. Официальные лица перечислили ряд критериев, которым должны соответствовать клинические испытания, чтобы считаться одобренными, включая проведение испытаний в "амбулаторных условиях на базе больницы" и наличие у пациентов признаков амилоида в мозге. В заявлении говорится, что агентство покроет расходы на основной метод диагностики наличия амилоида, ПЭТ-сканирование, и что одобренные испытания также будут включать те, которые поддерживаются Национальным институтом здоровья.

Тамара Сайрек Дженсен, директор по покрытию и анализу Центра клинических стандартов и качества C.M.S., сказала, что агентство считает обязательным условием, чтобы клинические испытания включали разнообразную популяцию пациентов, в отличие от преимущественно белых пациентов, которые участвовали в предыдущих испытаниях Адухельма. Люди с черным цветом кожи или латиноамериканцы подвержены большему риску развития болезни Альцгеймера.

"Учитывая разочаровывающее отсутствие включения малообеспеченных групп населения в предыдущие испытания, мы требуем репрезентативной популяции", - сказала г-жа Дженсен, добавив: "Мы считаем, что это важно для данного заболевания".

По ее словам, испытание, которое компания Biogen должна провести по требованию F.D.A., также может быть подано в C.M.S. для одобрения, и если оно будет соответствовать критериям агентства, Medicare покроет расходы на участников этого испытания.